4 岁NF1患儿的“眶周新生”,王广宇教授团队以精准诊疗构建NF1全周期管理体系
Ⅰ型神经纤维瘤病 (NF1) 是由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传性肿瘤性疾病,全世界新生儿发病率约1/3000,丛状神经纤维瘤(PN)是NF1的常见临床表现之一,可累及全身多个部位,其中好发于眼部、眼睑、眼眶和眼眶周围组织等部位的PN统一命名为眼眶-眶周
Ⅰ型神经纤维瘤病 (NF1) 是由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传性肿瘤性疾病,全世界新生儿发病率约1/3000,丛状神经纤维瘤(PN)是NF1的常见临床表现之一,可累及全身多个部位,其中好发于眼部、眼睑、眼眶和眼眶周围组织等部位的PN统一命名为眼眶-眶周
KOMET是全球最大的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验,试验对象为有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 成人1型神经纤维瘤病 (NF1) 患者,其结果显示,口服选择性MEK抑制剂Koselugo(selumetinib))达到了其主要终点,
KOMET是全球最大的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验,试验对象为有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 成人1型神经纤维瘤病 (NF1) 患者,其结果显示,口服选择性MEK抑制剂Koselugo(selumetinib))达到了其主要终点,